Привіт! Є новини з лабораторій і регуляторів — і вони варті окремої розмови. 16 липня 2026 року NHS England додав до покриття препарат для людей з розсіяним склерозом (РС), який десять років лишався поза системою в Англії. Заголовки називають його «life-changing», але важливо одразу зняти головне непорозуміння.

Йдеться про фампридин пролонгованої дії (Fampyra) — блокатор калієвих каналів, який покращує ходу. Це не BTK-інгібітор нового покоління і не заміна окрелізумабу. Тим часом справжній «next-gen» — толебрутиніб — досі чекає рішення NICE. Розкладемо все по поличках. 🔬

Що саме додали на NHS

Згідно з Clinical Commissioning Policy NHS England, фампридин тепер покриватиметься для дорослих з РС і порушенням ходи (EDSS 4–7). Продовження терапії — лише якщо швидкість ходи зростає щонайменше на 20% за тестом T25FW. За оцінкою MS Trust, до 5 000 англійських пацієнтів можуть відповідати критеріям.

Механізм цікавий: демієлінізовані аксони (нервові волокна, з яких «злущилася» ізоляція) погано проводять сигнал. Фампридин блокує калієві канали й продовжує потенціал дії — сигнал доходить далі. У pivotal RCT MS-F203 у Lancet (Goodman et al., 2009) 35% пацієнтів на фампридині відповіли покращенням проти 8% на плацебо. У «респондерів» швидкість ходи зросла на 25,2%.

Але це симптоматична терапія, а не DMT (disease-modifying therapy — терапія, що модифікує перебіг хвороби). Хворобу вона не сповільнює — лише полегшує один симптом. І лише в третини людей.

Важливо про безпеку: згідно з офіційною інструкцією EMA до Fampyra, препарат протипоказаний пацієнтам з епілептичними нападами в анамнезі, а також при середньому та тяжкому порушенні функції нирок (кліренс креатиніну ≤80 мл/хв). Це варто одразу обговорити з неврологом, якщо ви розглядаєте терапію.

Справжній «next-gen»: толебрутиніб і BTK-інгібітори

BTK (Bruton's tyrosine kinase) — фермент, що керує роботою В-клітин і мікроглії (імунних клітин мозку). Толебрутиніб — перший BTK-інгібітор, який проникає в ЦНС і діє на нейрозапалення зсередини.

У дослідженні HERCULES, опублікованому в NEJM 2025 (Fox et al.) 1 131 пацієнт саме з непрогресуючою вторинно-прогресуючою формою РС (non-relapsing SPMS) — без рецидивів — отримували толебрутиніб або плацебо. Ризик підтвердженого прогресування інвалідності знизився на 31% — це відносне зниження ризику (HR 0,69; 95% CI 0,55–0,88). В абсолютних цифрах подія прогресування сталась у 22,6% пацієнтів на толебрутинібі проти 30,7% на плацебо — тобто різниця в ~8 процентних пунктів. Це перший позитивний результат саме для цієї форми РС, де раніше не було жодного затвердженого препарату.

Але є нюанси. У паралельних дослідженнях GEMINI 1 і 2 (NEJM 2025) толебрутиніб не переважив терифлуномід за частотою рецидивів у рецидивуючо-ремітуючому РС. Плюс сигнал гепатотоксичності: підвищення АЛТ понад 3× верхньої межі норми у 4% пацієнтів. Один випадок трансплантації печінки був зафіксований у об'єднаній програмі клінічних досліджень толебрутинібу (за даними виробника Sanofi та публікацій у NEJM 2025), а не безпосередньо в HERCULES. FDA дав Breakthrough Designation, EU розглядає рішення, NICE — ще ні.

Український контекст: 21 тисяча реєстру і 25+ тисяч оціночно

За даними Українського медичного журналу, офіційний реєстр 2020 року — 20 924 пацієнти (~48 на 100 000). Це нижче за США (111) і Європу (131) — ймовірно, через недодіагностику. Реальна цифра ближче до 25 тисяч. 67% — жінки.

Наказ МОЗ №1723 покриває інтерферон бета, глатирамеру ацетат, фінголімод, диметилфумарат. Окрелізумаб, наталізумаб, кладрибін і BTK-інгібітори — поза держпрограмою. За оцінками UMJ, 51–75% пацієнтів купують DMT самостійно. Доступ до новіших препаратів — через програми Roche patient support і благодійні фонди на кшталт Українського центру розсіяного склерозу.

Ми вже писали про схожу колізію «прорив у науці ≠ прорив для пацієнта» на прикладі препаратів проти Альцгеймера — читай тут.

Що можна зробити вже сьогодні

⚠️ Матеріал має інформаційний характер і не замінює консультації невролога. Будь-які рішення щодо терапії РС приймаються лише разом із лікарем.

  1. Якщо ти або близькі маєте діагноз РС — уточни в невролога, чи внесено твої дані в державний реєстр. Без реєстрації доступ до безкоштовних DMT за наказом МОЗ №1723 неможливий.
  2. Слідкуй за оновленнями МОЗ щодо розширення переліку — рішення EU щодо толебрутинібу очікується в 2026 році, і воно може вплинути на українську політику.
  3. Дізнайся про програми підтримки пацієнтів у виробників (Roche, Sanofi) і благодійних фондах — часто саме там доступ до окрелізумабу і клінічних досліджень нових препаратів.
  4. Якщо цікавить фампридин — обговори з неврологом протипоказання (епілептичні напади в анамнезі, порушення функції нирок) та реалістичні очікування: препарат допомагає приблизно третині пацієнтів і не сповільнює саму хворобу.

Хоча результати з BTK-інгібіторами обнадійливі, це не «панацея від РС» — це ще один інструмент у наборі, який працює для певної форми хвороби і має свої ризики. Головне — рання діагностика і безперервна терапія за призначенням невролога. ⏳