Сьогодні в Англії жінки з метастатичним раком грудної залози отримали доступ до препарату, який два роки тому визнали надто дорогим. NICE, агентство, що вирішує, за які ліки платить NHS, у липні 2024 року відмовила трастузумабу дерукстекану (його продають під назвою Enhertu): ефект є, але не за ці гроші. Сьогодні, 17 вересня 2026-го, та сама агенція сказала «так», і приблизно тисяча жінок на рік отримає препарат за державний кошт [1].
Заголовки назвали Enhertu «препаратом, що продовжує життя». Я перечитала первинне дослідження, довгострокове спостереження й українські документи щодо цього ж препарату, бо в онкології ця фраза майже завжди означає не те, що ти в ній читаєш. Цей випадок - рідкісний виняток: тут життя справді виміряли, і воно справді стало довшим. А заразом на ньому добре видно, що доступ до препарату вирішується зовсім не там, де його досліджують.
«Продовжує життя» в онкології зазвичай означає інше
Коли ти читаєш «препарат продовжує життя», ти уявляєш одне: людина з цим препаратом живе довше, ніж жила б без нього. Просто і зрозуміло.
Але більшість онкологічних препаратів схвалюють не за цим. Їх схвалюють за показником, який називається виживаність без прогресування (англійською progression-free survival, PFS). Це час до моменту, коли пухлина на комп'ютерній томографії почала рости. Не час до смерті, а час до поганого знімка.
Порівняй із загальною виживаністю (overall survival, OS). Це час до смерті. Крапка.
Різниця здається технічною. Вона не технічна. PFS вимірює рентгенолог, який дивиться на екран і каже: пухлина побільшала на стільки-то відсотків. OS вимірює факт смерті. Одне з них - проміжна мітка, яку ми сподіваємось пов'язати з другим. І це сподівання справджується рідше, ніж хотілося б.
Я вже писала про це у статті про мРНК-вакцину від меланоми: тоді дослідження вийшло з позитивною первинною точкою, але без жодних даних про те, чи люди справді живуть довше. Сьогодні - випадок, коли ці дві речі не розійшлися. І поруч із ним я покажу випадок, коли розійшлися дуже показово.
Більшість схвалень уже не про смерть, а про знімок
Це не моя підозра, це порахували. Аналіз 385 схвалень протипухлинних препаратів за 2006-2025 роки, опублікований у JAMA цього літа, показав: лише приблизно кожне четверте опорне дослідження мало загальну виживаність первинною точкою (26,5%), і з роками ця частка не росте, а падає [2]. Водночас утричі побільшало досліджень, у яких групи порівняння не було взагалі: препарат дали людям і подивилися, що вийде.
А наскільки «пухлина довше не росла» взагалі передбачає «людина довше жила»? Це перевіряли системно: огляд в European Journal of Cancer звів докупи 193 зв'язки між сурогатними показниками й загальною виживаністю в онкології. Більш ніж у половині випадків зв'язок був слабкий - тобто знімок майже нічого не казав про тривалість життя (104 слабких зв'язки зі 193, сильних - 34) [3].
Ще один огляд, у British Journal of Cancer, узявся перевірити 91 роботу, яка обґрунтовувала PFS як замінник виживаності при 24 локалізаціях раку. Сорок сім із них назвали PFS хорошим замінником. У п'ятнадцяти з цих сорока семи не було жодного розрахунку на підтвердження, лише твердження [4].
І все ж регулятори приймають PFS, і в цьому є логіка, яку варто чесно назвати. Дочекатися даних про смерть - це роки. При метастатичній хворобі очікування може означати, що людина, якій препарат допоміг би, не доживе до схвалення. До того ж дані про виживаність «забруднюються»: пацієнтки після прогресування отримують наступні лінії терапії, частина переходить у групу з активним препаратом, і різниця розмивається.
Тобто вибір не між «чесно» і «нечесно». Вибір між «швидко і приблизно» та «повільно і точно». Просто в заголовку про це не пишуть.
Тут виживаність виміряли по-справжньому, і вона виросла
Що робить історію Enhertu нетиповою: його ключове дослідження показало саме загальну виживаність.
DESTINY-Breast04 - рандомізоване контрольоване дослідження III фази, опубліковане в New England Journal of Medicine у 2022 році [5]. У ньому було 557 пацієнток із метастатичним раком грудної залози, усі вже отримували хіміотерапію з приводу метастазів. Рандомізація 2:1: 373 жінки отримували трастузумаб дерукстекан, 184 - хіміотерапію на вибір лікаря, тобто не порожню пігулку, а найкраще з того, що їм дали б і без дослідження.
Медіана загальної виживаності: 23,4 місяця проти 16,8. Різниця - 6,6 місяця. Час до прогресування теж майже подвоївся: 9,9 проти 5,1 місяця.
Що означає «медіана», якщо ти не мала справи зі статистикою: це не середнє. Це точка, у якій половина учасниць уже померла, а половина ще живе. Вона зручна, бо її можна порахувати, не чекаючи, поки помруть усі.
У грудні 2025 року вийшли довгострокові дані в Nature Medicine, за вдвічі довшого спостереження, ніж у первинному аналізі: медіана 32 місяці [6]. Результат утримався - 22,9 проти 16,8 місяця. Це важливіше, ніж здається. Ефекти в онкології люблять танути, коли за людьми спостерігають довше. Цей не розтанув.
І ще одна деталь із того самого аналізу, яка пояснює, звідки в новинах узялося «дехто живе на три роки довше». На позначці два роки всі пацієнтки з групи стандартної хіміотерапії вже припинили лікування. У групі Enhertu 15% усе ще не мали жодних ознак прогресування.
Ось чому медіана - погана одиниця виміру для однієї людини. «Плюс 6,6 місяця» - це властивість групи. Усередині неї є жінки, які отримали кілька тижнів, і є ті, хто отримав роки. Наперед не відомо, хто саме.
Капівасертиб виграв за знімками і не додав жодного місяця
Щоб не здавалося, що я приписую онкології надмірний скептицизм, ось той самий рік і протилежний результат.
Капівасертиб, дослідження CAPItello-291, 708 пацієнток. За виживаністю без прогресування - переконлива перемога, на ній і будувалося схвалення. А коли на ESMO Breast у 2026 році показали фінальні дані про смерть, медіана в ключовій підгрупі виявилася навіть трохи гіршою, ніж у групі плацебо: 28,5 місяця проти 30,4 [7].
Якщо порахувати по всій кривій виживаності, а не в одній точці, виходить невелика перевага препарату (0,83), але діапазон правдоподібних значень перетинає межу «різниці немає». Тобто це може бути просто випадковість.
І це добра ілюстрація того, чому не варто хапатися за одне число. Медіана каже одне, підрахунок по всій кривій - інше, і обидва правильні: так буває, коли криві виживаності перетинаються і перевага в одному відрізку часу компенсується відставанням в іншому. Жодне з цих чисел не відповідає на питання «скільки проживу я».
Для повноти - третій сценарій. Інаволісиб спершу показав лише PFS (15,0 проти 7,3 місяця), а у 2025-му підтвердив і виживаність: 34,0 проти 27,0 місяця [8]. Сурогат буває правдивим. Просто заздалегідь не знаєш, у якому з трьох випадків опинишся.
За це платять легенями й нудотою
Тієї частини, що далі, немає в жодному заголовку.
Серйозні побічні явища (третього ступеня і вище) траплялися у 52,6% пацієнток на Enhertu [5]. Це менше, ніж на стандартній хіміотерапії, де їх було дві третини, але «легким» це лікування не робить. Нудота - у семи жінок із десяти, втома - приблизно в кожної другої, випадіння волосся - майже в половини, зниження показників крові - у більшості.
Головний специфічний ризик - інтерстиційне захворювання легень: запалення легеневої тканини, через яке вона втрачає здатність нормально пропускати кисень. У DESTINY-Breast04 його зафіксували у 12,1% пацієнток, у 0,8% - зі смертельним наслідком [5].
Об'єднаний аналіз дев'яти досліджень, 1150 пацієнтів, дає схожу картину: загальна частота 15,4%, більшість випадків легкого й помірного ступеня, 2,2% - смертельні [9]. Важливіше інше: половина випадків з'являлася до п'ятого місяця лікування, а 87% усіх - у перший рік. Саме тому пацієнток на цьому препараті розпитують про кожен новий кашель чи задишку.
А тепер деталь, яка мене здивувала. Самі пацієнтки в опитувальниках якості життя оцінили Enhertu краще, ніж хіміотерапію, майже за всіма пунктами: загальний стан тримався довше (11,4 проти 7,5 місяця), втома наставала значно пізніше (11,1 проти 4,5 місяця). Майже за всіма, крім одного. Нудота приходила раніше і трималася довше: 5,7 проти 9,3 місяця на користь хіміотерапії [10].
Тобто картина не «краще за все одразу». Довше життя, менше виснаження, але більше нудоти й ризик для легень, який треба контролювати. Це і є реальний вибір, який обговорюють з онкологом.
Межу доступу провели по найменш надійній частині тесту
Тут доведеться пояснити один термін, бо без нього далі нічого не зрозуміло.
HER2 - це білок на поверхні пухлинних клітин. Його кількість оцінює патолог за фарбуванням зрізу пухлини (імуногістохімія, ІГХ) за шкалою 0, 1+, 2+, 3+. Роками поділ був бінарним: 3+ - HER2-позитивний, є анти-HER2 терапія; решта - HER2-негативний, немає.
Enhertu схвалили для нової проміжної категорії: HER2-low, це ІГХ 1+ або 2+ без підтвердження додатковим тестом. Тобто для пухлин, які раніше вважали негативними. Це приблизно 60% усіх випадків раку грудної залози.
Проблема в тому, що саме в цьому діапазоні патологи узгоджуються погано. Коли шість патологів незалежно оцінювали ті самі зрізи, на 3+ вони сходилися майже завжди, а на всьому, що не 3+, - хіба в третині випадків (26,4-43,2%) [11]. Тобто там, де тепер проходить межа доступу до препарату, оцінка залежить від того, хто саме дивиться в мікроскоп.
І ще одне. ASCO і CAP, профільні асоціації онкологів і патологів, в оновленні настанови 2023 року офіційно не визнали «HER2-low» окремою категорією [12]. Аргумент такий: у DESTINY-Breast04 не було пацієнток з ІГХ 0, тож немає доказів, що 1+ відповідає на препарат краще за 0. Можливо, препарат просто працює ширше, ніж категорія, яку під нього намалювали.
Я не кажу, що препарат не працює, дані на це не вказують. Я кажу, що лінія, за якою одні його отримають, а інші ні, проведена по найменш відтворюваній ділянці тесту.
В Англії змінився не препарат, а поріг
Найтверезіша частина цієї історії ось у чому: між липневою відмовою 2024-го і сьогоднішнім «так» ефективність препарату не змінилася ані на місяць. Дані DESTINY-Breast04 були опубліковані ще в 2022 році.
Змінилася арифметика. NICE підняла поріг прийнятної вартості за рік якісного життя приблизно з £30 000 до £35 000, оновила методику оцінки якості життя, а виробник погодився на закриту знижку [1]. У Шотландії, де своя система оцінки, препарат був доступний із 2023 року. Два з половиною роки різниці залежно від того, по який бік адміністративного кордону ти живеш.
Гелен Найт із NICE сказала, що рішення «прийшло запізно для багатьох родин». Це рідкісна за прямотою фраза для регулятора.
Я вже писала про зворотний випадок - препарати від Альцгеймера, яким NICE відмовила через ціну. І про схвалення препарату для розсіяного склерозу, де працює та сама механіка. Схема повторюється: наука дає відповідь один раз, а доступ визначається порогом, який можуть підняти або не підняти.
В Україні препарат зареєстрований і все одно недосяжний
Заради цієї частини я взагалі сіла читати документи.
Enhertu зареєстрований в Україні з 27 червня 2025 року, реєстраційне посвідчення UA/20895/01/01, чинне до 2030-го [13]. Більше того, українська інструкція містить окреме показання саме для HER2-low: монотерапія при неоперабельному або метастатичному раку грудної залози з низьким рівнем експресії HER2 після попередньої хіміотерапії.
Тобто на відміну від історії з препаратами від Альцгеймера, тут проблема не в реєстрації. Проблема в грошах.
Enhertu немає в Національному переліку основних лікарських засобів: розділ антинеопластичних засобів містить рівно один анти-HER2 препарат, звичайний трастузумаб [14]. Його немає і в переліку препаратів, які закуповують за кошти держбюджету (постанова КМУ №216, консолідована станом на липень 2026) - там знову лише трастузумаб [15].
А пакет НСЗУ «Хіміотерапевтичне лікування та супровід пацієнтів з онкологічними захворюваннями» містить пряме застереження: до тарифів не включається вартість лікарських засобів, які закуповуються за кошти держбюджету [16]. Держава оплачує введення препарату і супровід, а сам препарат має прийти з централізованої закупівлі. Препарату, якого в тому переліку немає, взятися нізвідки.
Найцікавіше, що Україна провела власну оцінку і отримала дзеркальне до англійського рішення. Висновок Державного експертного центру від 27 лютого 2026 року рекомендує трастузумаб дерукстекан до включення в перелік держзакупівель, зокрема через договори керованого доступу, але лише для HER2-позитивного показання, не для HER2-low. І одночасно констатує: «за шкалою ICER в Україні витрати на трастузумаб дерукстекан визнані неефективними». Український поріг - 658 670 грн за рік якісного життя, і препарат його перевищує; вплив на бюджет теж названо непідйомним [17].
Англія свій поріг підняла і сказала «так». Україна свій не піднімала. Станом на липень 2026 року в консолідованому тексті постанови №216 препарату немає.
Щоб масштаб був відчутним. Флакон 100 мг у роздрібному продажу коштує близько 77 600 грн [18]. Пацієнтці вагою 70 кг на один цикл потрібно приблизно чотири флакони, цикли кожні три тижні. За моїм розрахунком із роздрібної ціни, і це оцінка, а не офіційна цифра, виходить близько 310 000 грн за цикл і понад 3 млн грн за медіанний курс лікування. У тому ж висновку ДЕЦ наведена вартість річного курсу стандартної схеми трастузумаб плюс капецитабін, яку держава реально оплачує: 115 567 грн [17].
Один цикл нового препарату коштує майже втричі більше, ніж рік старого.
Тест безкоштовний, а препарату за ним немає
Ще одна деталь, яка складається в невеселу картину.
Імуногістохімія, той самий тест, який визначає HER2-статус, безкоштовна за пакетом НСЗУ в амбулаторних умовах: вона стоїть окремим рядком у тарифах, і НСЗУ прямо перелічує її серед безоплатних досліджень для онкопацієнтів, доступних у 1122 закладах за електронним направленням [19]. Підтверджувальний тест FISH окремим рядком у тарифах не названий; у приватних лабораторіях він коштує близько 12 000 грн.
Але «HER2-низький статус» у чинному стандарті МОЗ №195 і супровідній клінічній настанові фігурує лише серед необов'язкових оцінок, які «можуть скеровувати лікування» [20]. Трастузумаб дерукстекан не згадується в жодному алгоритмі лікування, а настанова досі містить робочий коментар, заморожений на серпні 2024 року, про те, що препарат в Україні не зареєстровано. Це вже неправда з червня 2025-го.
І ось чого я не змогла підтвердити, хоч це, можливо, найважливіше практичне питання: чи українські патологічні лабораторії рутинно розрізняють і вказують у висновку 1+ проти 0. Жодних даних про це - ні опитувань, ні реєстрів, ні контролю якості - я не знайшла. Якщо лабораторія пише просто «HER2-негативний», інформація про low-статус втрачається на етапі, який ніхто не перевіряє.
Якщо в тебе або в близької людини є старий висновок із написом «HER2-негативний», це не те саме, що «не HER2-low». Питання, чи варто переглядати блоки, - до онколога, і воно має сенс тільки якщо є куди рухатися далі.
Одне питання, яке відсіює більшість таких заголовків
Для більшості читачів цієї статті практичної дії тут немає, і я не робитиму вигляд, що є. Це не той випадок, коли можна щось змінити в раціоні чи режимі.
Що звідси справді варто винести - навичку читання новин. Коли наступного разу побачиш «препарат продовжує життя», спитай: виживаність без прогресування чи загальна виживаність? У переважній більшості випадків - перше. Тоді чесний переклад заголовка звучить як «пухлина довше не росла на знімку», і це цінно, але це не те саме.
Друге питання: скільки місяців у абсолютних числах? «Знижує ризик на 36%» і «плюс 6,6 місяця медіани» - це те саме число, описане так, щоб справити різне враження.
Enhertu - рідкісний випадок, коли заголовок не перебільшує. Виживаність виміряли, вона виросла, ефект утримався при довшому спостереженні. Ціна - запалення легень приблизно в кожної восьмої, більше нудоти й сума, яку українська система охорони здоров'я визнала для себе непідйомною.
Мене не залишає одна цифра з торішньої статті про прогноз ВООЗ: п'ятирічна виживаність при раку грудної залози - 87% у багатих країнах і 42% у бідних [21]. Ця прірва утворилася не через відсутність препаратів. Препарати є, зареєстровані, з правильним показанням в інструкції. Утворилася вона на порогах вартості, на переліках закупівель і на графі в патологічному висновку, яку хтось заповнив чи не заповнив.
Англія сьогодні пересунула свій поріг на £5000, і тисяча жінок отримала доступ до майже семи місяців медіанної різниці. Точнішого опису того, як працює сучасна онкологія, я не знаю: наука дає відповідь один раз, а хто цю відповідь отримає, вирішується зовсім в іншому місці.
Ця стаття не замінює консультацію. Рішення про будь-яке лікування ухвалює онколог, спираючись на конкретну пухлину, конкретний патологічний висновок і стан конкретної людини.